2024-06-22 12:16:11

经济观察网 记者 瞿依贤 6月20日，博鳌乐城国际医疗旅游先行区（下称“乐城”）公布了其真实世界研究试点工作5周年的成果：累计有36个国际创新药械在乐城开展真实世界研究，有15个产品通过乐城真实世界数据辅助临床评价在国内注册上市。上市产品包括4个药品、11个器械产品，覆盖肿瘤、免疫、眼科等领域。

4个药品分别为普拉替尼、氟轻松玻璃体植入剂、注射用曲拉西利、英克西兰，11个器械产品包括青光眼引流管、硬性巩膜接触镜等。

以往，境外已上市新药、器械要想在国内获批，需要在国内做临床试验验证有效性和安全性等，有的用时较长。而在真实世界数据应用试点下，国外已上市的新药、器械，可以通过收集在乐城真实使用的数据向国家药监局申请注册，大大加快新药、器械在国内上市。

中国工程院院士王辰称，真实世界研究是对过去传统临床研究的补充，受到了各国医药研究人员和监管机构的广泛关注，“谁能够抢占这个制高点，谁能够比较深入开展现实世界研究，谁就可能决胜于未来”。

2019年6月，国家药监局和海南省政府共同启动了真实世界研究试点工作，探索利用乐城特许药械的使用数据加快国际创新药械在国内的注册。

2024年1月，国家药监局和海南省政府共同决定，要对真实世界研究开展5周年的情况作全面评估，主要评估试点的成效、经验和不足。

随后，乐城试点工作领导小组办公室邀请相关领域权威专家组成评估专家组，专家组组长是清华大学药学院药品监管科学研究院院长杨悦。杨悦称，对于乐城开展的真实世界研究试点工作，专家组的总体评价结论是：试点成效比较显著，完成了试点方案的任务要求，患者获益扩大，社会效益显著，监管科学水平提升，监管决策方法创新，具有推广应用价值和潜力。

此外，杨悦也代表专家组给出了几点建议：进一步研究数据字典建设路径；真实世界数据的来源有待进一步拓展；真实世界数据转化为证据支持监管决策的范围拓展至增加适应症、中药上市等领域。

目前，乐城已有29家医疗机构开业运营，具备特许药械使用资质和能产生真实世界研究数据的医疗机构为21家，包括了上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（海南博鳌研究型医院，下称“瑞金海南医院”）等。瑞金海南医院自开院运行以来，完成了111项特许药械使用，治疗了8000多名患者。

在特许药械政策、真实世界研究政策的驱动下，乐城与20多个国家和地区的170多家药械企业建立了合作关系，进口临床急需特许药械400多种，7万多人次患者进行了使用。

关于真实世界研究试点的下一步工作，乐城管理局局长贾宁称，乐城要深入开展真实世界标准体系研究，拓展真实世界数据应用范畴，推动真实世界研究从试点阶段转至提升阶段，将乐城打造成全球真实世界研究资源聚集平台、成果分享平台和交流合作平台。